Ученые совершили прорыв в лечении склероза

Американские молекулярные биологи избавили мышей от рассеянного склероза при помощи генной терапии

Татьяна Бутурлина

25 сентября, 2017 10:25

5 мин

По статистике ВОЗ, сегодня свыше 2,3 миллиона людей страдает от внезапной болезни нервной системы — рассеянного склероза. Распространенность заболевания зависит от географических зон, являясь наиболее низкой в области экватора и увеличиваясь к северу и югу.

В России рассеянным склерозом заболевают от 10 до 70 человек на 100 000 населения. У большинства больных первые симптомы заболевания возникают в довольно молодом и работоспособном возрасте — от 20 до 40 лет.

К сожалению, до сегодняшнего дня эффективных способов лечения пока не существует. Как и нет ясной причины возникновения этого заболевания. Многие исследователи считают, что здесь во многом играет роль общее состояние иммунной системы человека. Некоторые уверены, что причины связаны с наличием определенных микробов в микрофлоре кишечника.

В настоящее время десятки научных команд по всему миру работают над созданием «рабочей вакцины». Так, в прошлом году, российские ученые из Института биоорганической химии РАН предложили первую потенциальную «вакцину» от рассеянного склероза, обучающую иммунные клетки не атаковать мозг и не убивать его клетки.

А буквально на днях, американские молекулярные биологи смогли совершить настоящий прорыв в данном вопросе и полностью избавили мышей от рассеянного склероза при помощи генной терапии.

По словам разработчика эксперимента Брэда Хоффмана из университета Флориды в Гейнсвилле, их группе удалось получить довольно многообещающие результаты.

«Мы доказали, что остановить болезнь, вернуть иммунитет в исходное состояние и ликвидировать все симптомы рассеянного склероза возможно!», — уверяет Бред.

«Хоть мы и проводили опыты на грызунах, полученные нами данные показывают, что эту же терапию можно использовать и для лечения человека. Рассеянный склероз — болезнь, при развитии которой иммунные клетки начинают атаковать оболочку нервных волокон, так называемый миелин. Без миелина нервы хуже проводят сигнал и начинают «замыкать», что, в итоге, приводит к печальным последствиям»

Ученые отмечают, что, несмотря на достигнутые успехи, остается не понятным, почему иммунитет начинает считать «врагом» именно мозг. Как не до конца понятно, почему вообще «выстреливает» данная коварная болезнь.

Как правило, генную терапию невозможно применять для лечения болезней мозга, так как вирусы, фрагменты ДНК и белков не могут проникать сквозь барьер между кровеносной системой и центральной нервной системой. В данном случае, биологи из университета Флориды смогли решить эту проблему, «нацелив» вирус не на клетки мозга, а на печень.

«Дело в том, что именно в печени присутствуют уникальные иммунные клетки, способные вырабатывать особые молекулы, «перепрограммирующие» регулирующие Т-клетки и другие компоненты иммунной системы и заставляющие их считать некоторые антигены частью организма.

Заражая эти клетки при помощи ретровируса, мы надеялись заставить их вырабатывать фрагменты белка, составляющего основу миелиновой оболочки нейронов, и «обучать» Т-клетки не атаковать их», - говорит Бред.

Эксперимент был проведен на группе мышей, у которых вначале спровоцировали развитие рассеянного склероза, введя токсин в их мозг, а затем ввели вирус в их печень, что позволило мышам справиться с болезнью и избавиться от всех ее симптомов навсегда.

Лучше всего вирус работал в тех случаях, когда ученые дополнительно подавляли работу иммунитета точно в то время, когда вводили вирус в тело грызунов.

Хоффман и его коллеги комментируют, что они создали вирус, способный проникать внутрь главных «дирижеров» иммунной системы. Генная терапия заставит иммунитет перестать атаковать нервные клетки и заставлять их дать «сигнал отступления» для других иммунных телец, атакующих оболочку нейронов.

Успешное завершение этих опытов, как надеются ученые, открывает дорогу для клинических испытаний их генной терапии и максимально приближает человечество к созданию первого «рабочего» лекарства от рассеянного склероза.

Алексей Белогуров из ИБХ РАН отмечает, что, несмотря на распространенность рассеянного склероза, идеального лекарства пока не существует, и большинство препаратов вызывают побочные эффекты.

В России основная масса препаратов закупается заграницей, и только один из самых популярных препаратов обходится в сумму более трех миллиардов рублей ежегодно. Очевидно, что решить социальную и экономическую задачу способно создание качественного отечественного лекарства.

Команда ученых во главе с Белогуровым создали новое лекарство - вакцину от рассеянного склероза, которое не обладает подобными побочными эффектами.

Ученые провели испытания вакцины на здоровых добровольцах и пациентах с рассеянным склерозом в пяти крупных национальных центрах на территории России и установили, что препарат обладает хорошей переносимостью и очень малой вероятностью развития осложнений.

«Нам остается ждать результатов заключительной фазы клинических испытаний, которые допустят новый препарат до клинической практики для лечения рассеянного склероза», - отмечает Белогуров.

«В данном случае мы используем липосомы, которые содержат в себе фрагменты миелина, один из которых обладает терапевтическим эффектом на начальных этапах развития болезни, а два других предотвращают развитие патологии на стадии ремиссии.

Эксперименты уже показали, что подобные липосомы эффективно борются с последствиями развития рассеянного склероза и заставляют иммунную систему прекратить разрушение миелина».