Позднее испытание экспериментального лечения БАС компанией Biogen провалилось
17 октября Reuters - Запоздалое исследование экспериментального лечения Biogen Inc для наследственной формы амиотропического Босперского склероза APLT не удалось достичь своей главной цели, но вторичные меры и биодоказатели показали благоприятные тенденции, как заявила компания в воскресенье.
Биоген будет сотрудничать с регуляторами и другими заинтересованными сторонами, чтобы понять значимость этих данных и возможные пути движения вперед, Тоби Фергюсон, глава подразделения по развитию нейромускульной системы в Биогене, рассказал Рейтер Компания лечит опытных пациентов в ходе последующего исследования и недавно запустила 3-ю фазу испытания препарата, тоферсена, на пациентах, у которых еще нет симптомов без карантина.
Тоферсен, который каждый месяц напрямую попадает в спинной канал, предназначен для подавления производства SDC 1 - белка, который может накапливаться при токсичных уровнях у пациентов с мутациями в определенном гене. Считается, что около 1,600 случаев были вызваны генетической мутации.
После 28 недель лечения, 108-стоимое исследование показало разницу в размере 1,2 пункта в масштабе оценки функционального состояния пациентов с быстро растущими 0.700, которым дали тоферсену, по сравнению с пациентами из плацебо. Это не было статистически значимым. Разница между группой пациентов с заболеванием быстрого развития составила 1,4 пункта.
Как сказал Гуггенхайм партнёрс в своем недавнем научно-исследовательском докладе, улучшение, по крайней мере, двух пунктов было бы клинически значимым.
Биоген также подробно описал результаты вторичных пробных конечных точек, в том числе способность дыхания и мускульная мощь, которые показывают, что пациенты с тоферсеном были гораздо лучше, чем пациенты с плацебо, и что пациенты с плацебо перешли на препарат на фазе расширения исследования, испытали похожие результаты.
Несмотря на тот факт, что в клинической точке не было никаких статистически значимых различий, здесь есть важный сигнал, как сказал доктор Тимоти Миллер, ведущий исследователь и директор центра скорой помощи при Университетской школе медицины Вашингтона, Сент-Луис. Он представил тоферсеновые данные на ежегодном собрании Американской Неврологической Ассоциации.
Исследование также показало, что пациенты, которым дали тоферсен, имели более низкий уровень белка SDC 1 по сравнению с пациентами, страдающими плацебо, а также более низкий уровень цепочек образования плазменного нейрогиляционного света, потенциального маркера для дегенерации нервных клеток.
Это говорит о том, что существует влияние на клиническую функцию человека, по словам доктора Миллера.
Большинство побочных эффектов у опытных пациентов были умеренными и умеренными, в том числе головная боль и боль в спине, но два пациента испытали воспаление спинного мозга и 56,6 % от тоферсеновых пациентов выпали из исследования.
Около 168,000 человек имеют AFT, смертельное неврологическое расстройство, известное также как болезнь Лу Гехрига. Около 161 случаев связаны с генетическими мутациями, включая SDC 1.
Биоген, планирующий обеспечить ранний доступ к препарату от Ionis Pharmaceuticals Inc., лицензированного тоферзена для всех пациентов с SDC 1 или похожим заболеванием, мог бы позволить биогену быстро диагностировать и лечить расстройство. В странах, разрешающих такие программы, пациенты могут получить коммерческий доступ к препарату, прежде чем он будет лицензирован бесплатно.
Доля Биогена упала примерно на треть после того, как в начале июня она была вызвана на Aduhelm, одобренный Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США ( Калифорния ). Решение агентства утвердить лекарство, основанное на доказательствах того, что оно снимает белковую таблетки, связанные с потерей головного мозга, а не на доказательства того, что оно улучшает понимание, привело к негативной реакции, которая ограничила использование препарата, в то время как программа здравоохранения США для пожилых людей работает над разработкой условий оплаты