Стоимость курса первого геннотерапевтического препарата превысила миллион евро

Свыше миллиона евро будет стоить курс первого на европейском рынке препарата генной терапии Glybera. Как пишет The Guardian, такая рекордная цена на лекарство установлена в Германии.

Препарат Glybera (алипоген типарвовек) был разработан нидерландской биотехнологической компанией uniQure. Он предназначен для лечения чрезвычайно редкого (один-два случая на миллион человек) наследственного заболевания — дефицита липопротеинлипазы (ЛПЛ) или семейной хиломикронемии. Этот эндотелиальный фермент необходим для правильного обмена жиров в организме. Его нехватка приводит к повышению уровней триглицеридов и хиломикронов в крови и, как следствие, отложению жиров в коже, сетчатке глаз и печени, а также острому воспалению поджелудочной железы (панкреатиту). Glybera обеспечивает доставку в организм здоровой рабочей копии гена ЛПЛ, которая заменяет дефектную.

Для достижения необходимого терапевтического эффекта пациенту нужно пройти курс из 42 внутримышечных инъекций, для чего требуется 21 флакон препарата. В Германии, где должны начаться продажи Glybera, компания установила розничную цену в 53 тысячи евро за флакон. Таким образом, курс терапии обойдется более чем в 1,1 млн евро. Согласно германской системе ценообразования в фармацевтике, эта сумма может быть снижена на 7% и в течение года после начала продаж меняться не будет.

Количество европейских пациентов, которым требуется курс Glybera, оценивается в 150-200 человек. Как сообщалось ранее, пациенты будут получать терапию через авторизованные медицинские центры. Препарат для каждого пациента будет произведен на заводе uniQure в Амстердаме в индивидуальном порядке.

Glybera стал первым препаратом генной терапии, получившим официальный допуск на западный рынок. В июле 2012 года положительное решение по препарату было принято Европейским агентством по медикаментам (ЕМА), а в ноябре — Еврокомиссией. Однако продажи лекарства были приостановлены на два года до получения результатов шестилетнего наблюдения за пациентами. Производитель надеется, что на американский рынок Glybera выйдет в 2018 году.

До сих пор генная терапия официально была разрешена только в Китае. Там продаются два генно-терапевтических препарата, предназначенных для лечения рака — Gendicine и H101.

Новости по теме

Комментарии

Авторизуйтесь чтобы оставлять комментарии.
Интересное в интернете
Читайте только самое важное!
Подпишитесь на «Русскую планету» в социальных сетях и читайте наиболее актуальные материалы
Каждую пятницу мы будем присылать вам сборник самых важных
и интересных материалов за неделю. Это того стоит.
Закрыть окно Вы успешно подписались на еженедельную рассылку лучших статей. Спасибо!
Станьте нашим читателем,
сделайте жизнь интереснее!
Помимо актуальной повестки дня, мы также публикуем:
аналитику, обзоры, интервью, исторические исследования.
личный кабинет
Спасибо, я уже читаю «Русскую Планету»